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L’italiano Mario Capecchi è tra i vincitori del Nobel per la medicina. Nato a Verona nel 1937, ha compiuto settant’anni appena due giorni fa. Insieme al collega statunitense Oliver Smithies e al britannico Martin J. Evans è stato premiato per le ricerche sulle cellule embrionali. I tre sono stati scelti per una serie di “scoperte pionieristiche riguardanti il sistema embrionale delle cellule staminali e la ricombinazione del Dna nei mammiferi“. Questo ha portato a una tecnologia che ha permesso di avere a disposizione topi geneticamente modificati, oggi utilizzati nei laboratori di tutto il mondo.

Mario Capecchi era considerato dalla comunità scientifica internazionale un candidato naturale all’assegnazione del Nobel. Emigrato con la famiglia da Verona negli Stati Uniti quando aveva appena 7 anni, ha ottenuto i più importanti riconoscimenti scientifici. Capecchi è diventato famoso per il suo lavoro pionieristico sullo sviluppo del ‘gene targeting’ nelle cellule staminali di embrioni murini (ES cells). Questa tecnologia è utilizzata oggi dai ricercatori di tutto il mondo per ‘costruire’ topi con mutazioni inserite in un qualsiasi gene. La potenza di questa tecnologia è tale che il ricercatore può scegliere sia quale gene mutare che come farlo. In pratica il ricercatore può scegliere come e quali sequenze di Dna del genoma di topo vuole cambiare e ciò permette di valutare in dettaglio la funzione di ogni gene durante lo sviluppo embrionale o nelle fasi successive. Poichè tutti i fenomeni biologici sono mediati da geni, il ‘gene targeting’ sta avendo una ricaduta importante su praticamente tutti gli aspetti della biologia dei mammiferi, inclusi gli studi sul cancro, sull’embriogenesi, sull’immunologia, sulla neurobiologia e in pratica su tutte le malattie umane. Questa tecnologia ha molte applicazioni per la medicina clinica. Infatti attraverso di essa si può costruire qualsiasi modello di malattia genetica umana in animali da laboratorio, studiarne l’evoluzione e verificare l’efficacia di potenziali terapie contro la stessa. In un prossimo futuro, poichè si può scegliere quale gene modificare e come, nuovi approcci alla terapia genica basati sul ‘gene targeting’ potranno essere usati per correggere un gene endogeno difettoso nel tessuto umano appropriato. Queste nuove strategie di terapia genica mirate saranno perciò dirette alla causa prima della malattia piuttosto che ai sintomi.

Vi confesso che sono molto contento che ancora una volta un italiano possa fregiarsi di questo premio e, soprattutto, in una disciplina così importante come la medicina. Meno, molto meno contento, che questa persona stia mettendo a frutto il suo ingenio ed il suo intelletto al di fuori del nostro Paese. Ma si sa, tra fondi per la ricerca mancanti e certi veti della Chiesa forse…. meglio emigrare!

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